Группа американских и голландских ученых разработала генно-инженерную вакцину оборотного деяния, созданную для терапии диабета 1 типа (инсулинзависимого), и удачно провела первую фазу ее клинических испытаний. В отличие от обыденных вакцин, продукт BHT-3021 не активирует, а подавляет иммунную систему пациента, восстанавливая тем обычный биосинтез инсулина.
В базе патогенеза диабета 1 типа лежит дефицитность выработки инсулина бета-клетками островков Лангерганса поджелудочной железы, вызванное их разрушением под воздействием аутоиммунного процесса. Основной целью атаки со стороны иммунных клеток-киллеров - CD8-положительных Т-лимфоцитов - является проинсулин, прекурсор инсулина.
Для того, чтоб понизить гиперактивность иммунной системы и защитить бета-клетки, спецы из Стэнфордского (США) и Лейденского (Нидерланды) институтов, разработали с использованием методов генной инженерии вакцину BHT-3021, представляющую собой кольцевую молекулу ДНК (плазмид), играющую роль вектора для доставки генетического кода проинсулина. После попадания в ткани и биологические жидкости организма BHT-3021 берет удар на себя - отвлекает внимание клеток-киллеров, таким макаром в целом снижая их активность, и при всем этом не затрагивает остальную часть иммунной системы. В результате бета-клетки восстанавливают свою способность синтезировать инсулин.
В первой фазе клинических испытаний BHT-3021, предварительно доказавшей свою эффективность на животной модели, приняли участие 80 пациентов старше 18 лет, у каких диагноз диабет 1 типа был поставлен в последние пять лет. Половина из них еженедельно в течение 12 недель получали внутримышечные инъекции BHT-3021, а вторая половина - плацебо.