Английские ученые работают над новым способом генной терапии, позволяющим корректировать мутации, ведущие к развитию муковисцидоза, до возникновения хворого малыша на свет.
Для внедрения в клеточки эмбриона «правильных» генов ученые планируют использовать измененный и не представляющий опасности для мамы и малыша вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
Отчет о подготовительных результатах исследования был представлен на очередной конференции Английского общества генной терапии в Уорике.
Муковисцидоз, считающийся самым всераспространенным на генном уровне обусловленным болезнью, связан с нарушением функции единственного гена, регулирующего транспорт солей и воды в клеточках слизистых оболочек. Завышенная вязкость слизистых выделений у больных муковисцидозом резко повышает вероятность инфекций и воспалительных процессов в органах дыхания и пищеварения. Большинство больных муковисцидозом погибает в детстве или в подростковом возрасте.
Современные техники пренатального скрининга, использующиеся в Великобритании, позволяют выявлять мутации, ведущие к муковисцидозу, на ранних стадиях беременности. Предрасположенность к муковисцидозу рассматривается как показание к аборту, однако генная терапия теоретически позволяет заменить дефектный ген на нормальный, предотвратив таким макаром развитие заболевания.
В качестве средства доставки (вектора) генетического материала в клетки зародыша ученые из Университетского колледжа Лондона использовали инактивированный вирус иммунодефицита человека. Как и другие ретро-вирусы, ВИЧ не только лишь проникает в клетку, да и встраивается в ее ДНК. Это свойство ретро-вирусов делает их идеальным объектом для экспериментов в области генной терапии, поскольку дает возможность рассчитывать на долговременные результаты лечения.
В процессе лабораторного эксперимента британским ученым удалось заменить дефектный ген и предотвратить развитие аналогичного муковисцидозу заболевания у эмбрионов мышей.
Впрочем, подготовка клинических испытаний новых методик генной терапии на людях может столкнуться с рядом препятствий после неудачи предыдущих аналогичных исследований. А именно, пару лет назад апробацию генно-терапевтического метода лечения врожденного сочетанного иммунодефицита во Франции пришлось прервать после того как часть детей, участвовавших в исследовании, заболели лейкемией.
www.medportal.ru
