Южноамериканские ученые смогли при помощи стволовых клеток вернуть свертываемость крови у мышей, нездоровых гемофилией, неизлечимым генетическим болезнью, при котором кровь утрачивает способность сворачиваться, говорится в статье, размещенной в журнальчике Proceedings of National Academу of Sciences.
Гемофилия - одно из самых узнаваемых наследных болезней, которым мучаются только мужчины, в то время как дамы могут являться только носительницами гена заболевания. Часто встречающаяся разновидность гемофилии - гемофилия А - связана с мутацией, при которой организм не производит белок Фактор VIII (FVIII), из-за чего кровь не может сворачиваться.
Создатели исследования, группа ученых из Института исследования рака в Неваде, ввели мышам, страдающим мышиной разновидностью гемофилии А, индуцированные стволовые клеточки, которые были "обучены" производить FVIII. В итоге организмы мышей вырабатывали этот белок в количестве, достаточном, чтобы остановить кровотечение.
Исследователи отмечают, что многие прежние попытки лечения гемофилии при помощи генных методов оканчивались неудачей, а именно, из-за того, что чужеродные клетки отторгались иммунной системой. Но недавно была разработана технология получения индуцированных стволовых клеток (iPS) из "обычных" клеток организма, что снимало проблему иммунного отторжения.
Авторы исследования получили стволовые клетки из фибробластов, взятых из кончика хвоста мышей, затем "научили" их вырабатывать FVIII и ввели их в печень мышей, больных гемофилией.
Затем через различные промежутки времени (от 7 до 90 дней) мышам делали надрезы на хвосте. Животные из контрольной группы, которым не вводили стволовые клетки, умерли через несколько часов после чего от кровотечения, в то время как мыши, которые получали стволовые клетки, жили затем в течение более чем трех месяцев.
При всем этом концентрация FVIII в плазме мышей выросла с 8% до 12%.
Больные гемофилией подвергаются постоянному риску кровоизлияния в мозг и другие жизненно важные органы даже при незначительной травме. Частые кровоизлияния в суставы и мышцы могут приводить к инвалидности.
Источник